Teknoloji tanımı gereği bilimsel bilginin somut hale getirilmesidir. Biyoteknoloji ise canlılara dair biyolojik bilginin somut bir uygulamaya dönüştürülmesi anlamına gelir. Son on yıldır tam bir biyoteknoloji devrimi yaşanıyor; Apple’ın kurucusu Steve Jobs’un 2010 yılındaki şu tespiti önemlidir:
“21. Yüzyılın en büyük yeniliklerinin biyoloji ve teknolojinin kesiştiği noktada, biyoteknolojide olacağını düşünüyorum. Yeni bir dönem başlıyor.”
25 Aralık 2019
Evet bu yeni biyoteknoloji çağı başladı ve en önemli etkilerini de başta sağlık olmak üzere, tarım, endüstri ve çevre alanlarında görüyoruz. Tıp alanındaki biyoteknolojik uygulamalar sağlıkta 4P (Predictive, Preventive, Participatory, Personalized) kavramının güçlenmesine ve yaygınlaşmasına olanak sağlamıştır. Biz bu kavramı Türkçe’ye 4K olarak çevirdik. Nedir bu sağlıkta 4P/4K kavramı?
Tıptaki en önemli amaç hastalık oluşmadan kestirmek ve hastalığı önlemektir. Ancak tarih boyu birçok yöntem uygulansa da öngörüsel tıp konusunda sağlam bir rehber henüz oluşturulamadı. Son yıllarda biyolojik yapıyı çok daha detaylı anlamamızı sağlayan biyoteknolojik yöntemler geliştirildi. Bu şekilde insanın genetik yapısını, genetik yapının çevre etkisi ile oluşturduğu epigenetik yanııtını, mikrobiyotanın etkisini, metabolomik etkileşimlerini ve tüm bu biyolojik yapıların birbirleri bağlantılarını bir bütün olarak değerlendirmeye başladık. Özellikle yeni nesil dizileme yönteminin gelişmesi ile çok hızlı ve yüksek kalitede DNA verisi ve diğer biyolojik veriler yüksek kapasiteli bilgisayarlar ile analiz edilerek, kişilere dair hastalık riskleri konusunda öngörüsel rehberler oluşabiliyoruz. Bu konudaki en önemli örneklerden biri: gebeliğin 10. haftasından itibaren anneden alınan yalnızca bir tüp kan ile yüksek güvenilirlikte bebeğin kromozom sağlığını test edilebiliyoruz. Başta Down Sendromu olmak üzere Edward Sendromu, Patau Sendromu, Turner Sendromu gibi bazı kromozom bozuklukları öngörülebilir hale gelmiştir. Yine bazı hastalıkların gen düzeyinde taranması ya da hastalık yatkınlıklarının tespit edilmesi öngörüsel tıp kapsamında değerlendirilebilir.
2. Preventive: Kuruyucu
Hastalıkları henüz oluşmadan önlemek, hastalıklardan korumak hem maddi hem de manevi olarak çok önemli bir kazançtır.
Şimdilik bir hayal gibi gelse de, hastanelerin hastalıkları olduktan sonar tedavi etmek için değil de henüz olmadan önlemek için çalışan birer sağlıkhane olması belki yeni biyoteknolojik yöntemlerle mümkün olacak. Son teknolojik gelişmeler sayesinde çok ciddi miktarda sağlık verisi oluştu. Bu verilerin analizi ile kişilere sağlıklarını korumaları için önleyici sağlık planlamaları sunulabiliyor. Örneğin, meme kanseri ile ilgili önleyici mamografi taramaları, kanser riskini araştıran gen analizleri kişilere sağlıklarını korumaları için rehberler oluşturabiliyor. Bu konuda en bilinen örnek Angelina Jolie’nin genetik incelemesinde ailesinden birçok kişiyi de kaybetmesine neden olan bir meme kanseri geni taşıdığını tespit ettikten sonar kanser riskini ortadan kaldırmak için memelerini aldırmış olmasıydı. Önemli bir farkındalık yaratan bu örnek, birçok kadının koruyucu tıptan faydalanmasını sağladı. Biyoteknolojik yöntemlerle geliştirilen aşılar da uzun süredir koruyucu sağlık için en önemli unsurlardan biri olmuştur.
3. Participatory: Katılımcı
Bilişim teknolojisi birçok alanı dönüştürmeye devam ediyor. Sağlık alanındaki en önemli etkisi biyosensörler ve diğer kaynaklar ile oluşan sağlık büyük verisini analiz ederek, yapay zeka uygulamalarına dönüştürmesinde görülüyor. Çeşitli hastalıkları hem önlemek hem de iyileşme süreçlerini yönetmek için yapay zeka destekli sağlık asistanları ve bunlara dayanan akıllı telefon uygulamaları giderek daha fazla hayatımıza giriyor. Buna son zamanlarda oldukça yaygınlaşmaya başlayan Kendin-Yap (DIY Biyoloji) kitleri, 23andme gibi evde DNA analizlerine imkan tanıyan platformlar, biyohacker uygulamaları da eklenmeye başladı. Bu sayede, kişiler artık önleyici tıpta aktif katılımcılar olabiliyorlar. Tabii evde Kendin-Yap CRISPR genom düzenleme uygulamaları ile kendi Duchenne Kas Distrofisi hastalığını “tedavi” ettiğini, ya da biyohacking ile evde kendi insülinini yaptığını söyleyen kişilerin, üretim koşullarından kaynaklı problemlerle karşılaşmaları oldukça olası. Regülasyon süreçlerinin bu katılımcı ortamda arka plana atılmasının olumsuz yönleri de mutlaka tartışılması gereken konulardan.
Sağlıkta Büyük Veri Kaynakları
4. Personalized : Kişiye Özgü
Modern tıbbın babası olarak kabul edilen Hipokrat, MÖ 400’lü yıllarda kişiye özgü tıbbın önemini şu şözlerle ifade etmiştir: ‘Hastalığın ne olduğu değil, kimin hasta olduğu daha önemlidir. Çünkü, hastalık yoktur hasta vardır.’
Kişiye özgü tedavinin öneminin anlaşılması bu denli eskilere dayansa da tıptaki uygulamaların kişiye özgü hale getirilmesi ile ilgili en önemli adımlar biyoteknolojideki gelişmelerle atılmıştır. Bu gelişmelerin temelinde biyolojik yapıların en küçük biriminden en kompleks yapılarına kadar incelemeye olanak sağlayan teknolojiler geliştirilmesi yatıyor. Yeni nesil dizileme ile tüm genomun DNA analizini yapmak giderek kolaylaştı ve yaygınlaştı. Yine aynı şekilde epigenetik ve metabolomik analizleri ve mikrobiyom analizlerini yaygın olarak yapmaya olanak sağlayan teknolojiler gelişti. Tüm bu analizlerden oluşan verinin ışığında hücre seviyesinden, organ sistemlerine hatta tüm vücut düzeyine kadar bağlantıları daha fazla anlamaya başladık. Bu bağlantıları bütünsel olarak incelediğimizde bazı belirteçleri çıkmaya başladı. Bu belirteçler sayesinde kişiye özgü tedavi modellerinin oluşturulması her geçen gün daha mümkün hale geliyor. Örneğin kanser tedavilerinin kişiye özgü olmasının başarıyı nasıl arttırdığını hedefli tedavilerin yaygınlaşması ile net olarak gördük. Son dönemde geliştirilen ilaçların büyük bir kısmı biyoteknolojik ilaçlar olup, kişiye özgü tedavi planlamayı her geçen gün daha mümkün hale getirmektedir. Kanser alanındaki hedefli ilaçlar, kanser aşıları, immunoterapotikler, CAR-T Hücre tedavileri ve CRISPR ve benzeri gen ameliyatı yöntemleri biyoteknolojik yöntemlerle geliştirilmektedir. Bu yöntemler kişiye özgü tedavi planlamaya daha fazla olanak vermektedir.
CRISPR gen ameliyatı yöntemi bazı kanserlerin yanısıra kalıtsal tek gen hastalıkları için de ciddi bir umut olmuştur. Bunların yanısıra kalıtsal hastalıkları gen düzeyinden tedavi eden gen tedavileri artık ruhsat aşamalarını geçip uygulamaya girmiştir. Novartis/ Avexis’in kalıtsal bir mutasyon ile oluşan Spinal müsküler atrofi (SMA)’ın tedavisi için gen düzeyinde iyileştirme sağlayan ilacını Mayıs 2019’ta 2.1 Milyon Amerikan Doları piyasa satış fiyatı ile pazara sunmuştur. Biyoteknolojik ürünlerin geliştirilmesi yoğun bir deneysel araştırmanın ardından on yılları bulan geliştirme, ürünleştirme ve ticarileştirme süreçlerine ihtiyaç duyuyor. Ürün geliştirme maliyeti yüksek ve süreci uzun olduğu için ilk aşamalarda bu tarz ürünlerin fiyatları yüksek olmaktadır. Biyoteknolojik ilaçların yaygın kullanılan ilk örneklerinden olan ve otoimmun hasatlıklarda nispeten uzun yıllardır kullanılan bazı ilaçların fiyatları ilk çıktıkları döneme göre ciddi oranda düşmüştür ve daha fazla insanın erişimi mümkün olmuştur. Bu yeni nesil ilaçların da aynı şekilde fiyatlarının zaman içerisinde daha makul rakamlara ineceğini tahmin edilmektedir. Sağlık alanında giderek artan biyoteknolojik ilaçlar ve tedavi uygulamaları şimdilik tedavisi imkansız gibi görünen bazı kanser türleri, nadir hastalıklar ve diğer hastalıklar içinde umut olmaya devam edecek.
Biyoteknoloji ve Biyogirişimcilik:
Tüm bu devrimsel adımların atılmasında en önemli unsur olan biyoteknoloji alanında ürün geliştirme diğer alanlara göre farklılık gösterir. Biyoteknolojik ürünler genellikle üniversitelerdeki bilimsel araştırmaların sonuçlarına dayanarak ortaya çıkar. Uzun ve maliyetli araştırma ve geliştirme süreçlerinin karşılığında çıkan ürünler yüksek ekonomik değere sahiptir. Son yıllarda bu tür ürünlerin oluşturduğu ekonomi bazı ülkeler için kalkınma modeli haline gelmiştir. Buna ‘biyokalkınma’ denilmektedir. Ülkemiz için de biyoteknoloji öncelikli alanlardan biri olarak kabul edilmiştir. Bu aşamada güçlü bir biyokalkınma stratejisi oluşturulması neredeyse bir zorunluluk haline gelmiştir. Ülkemizin de ciddi bir biyokalkınma potansiyeli olduğuna inanıyoruz. Üniversitelerimizdeki araştırmacılarımızı araştırma çıktılarının ürün geliştirme potansiyelini değerlendirmek için yönlendirmek, girişimci olmaları için teşvik etmek bu alanda atılacak önemli adımlardandır. Devlet kurumlarının biyoteknololoji çağın potansiyelini iyi analiz ederek bu alandaki yatırım ve maddi teşvik mekanizmalarını doğru işletmesi çok önemli olacaktır. Biyoteknoloji ile ilişkili tüm sektörler, özellikle sağlık ile ilgili ilaç ve medikal cihaz sektörünün Türk araştırmacılarla yakın işbirliğinde olması ve geliştirme süreçlerine ortaklık etmesi itici güç oluşturacaktır. Biyoteknoloji yatırımcılarının ise bu uzun, maliyetli fakat sonucunda oluşturacağı değer bir o kadar büyük olan biyogirişimlerin dinamiklerini iyi anlayıp uzun soluklu yatırım planları ile biyogirişimleri desteklemeleri önemlidir. Ülkemizin biyoteknoloji alanında büyüme fırsatını yakalaması için öncelikle sağlam bir biyoteknoloji işbirliği ekosistemi oluşturması gerekmektedir. Bu ekosistemi sağlayan ve biyoteknoloji ile ekonomilerinde dönüşüm yaratan Singapur, Güney Kore ve Avusturalya gibi ülkeler biyoteknoloji ekosistemini bir kümelenme mantığı ile başarı ile geliştirdiler.
Ülkemizden de yeni nesil biyoteknolojik ilaçlar ve tedavi yöntemleri çıkmasını hedefleyerek bu alanda bir ilk olan ‘Adım Adım Biyogirişimcilik - Biyoteknoloji Girişimci ve Yatırımcılarına Yol Haritası’ kitabımızı okurlarımıza sunduk. Kitabımız bizler Dr. Sevgi Salman Ünver ve Prof. Dr. Işıl Aksan Kurnaz editörlüğünde ve konusunda uzman on yedi yazar ile birlikte, bilimsel temelli bir fikrin ürün olarak geliştirilmesi ve ticarileşmesine kadar geçen tüm süreçlerde girişimcilere ve yatırımcılara yol haritasını içerecek şekilde hazırlanmıştır. Ayrıca bir biyogirişim kurmanın, ayakta tutmanın, finansal güce ulaşmanın ve sürdürülebilir olabilmenin stratejileri ele alındı. Bu kitabın tüm biyogirişimciler için bir rehber olmasını dileriz.
Adım Adım Biyogirişimcilik: Biyoteknoloji Girişimci ve Yatırımcılarına Yol Haritası
Editör: Dr. Sevgi Salman Ünver, Prof. Dr. Işıl Aksan Kurnaz
Yazar: Dr. Sevgi Salman Ünver, Prof. Dr. Işıl Aksan Kurnaz, Dr. Oya Arı Uyar, Prof. Dr. Elif Damla Arısan, Selin Arslanhan, Ayfer Berkkam, Sertaç Doğanay, Ebru Elmas Gürses, Av. E. Mümtaz Hacıpaşaoğlu, Dr. Öğr. Üyesi Başak Kandemir, Dr. Ramazan Karaduman, Doç. Dr. Gamze Sart, Dr. Melis Savaşan Söğüt, Murat Tortopoğlu, Erman Turan, Ayhan Üstün, Namık Yener